Властивості ВІЛ будуть використовуватися в генній терапії

Італійські вчені розробили метод використання ВІЛ в генній терапії. Якщо подальші дослідження будуть успішні, знешкоджений ВІЛ сам буде лікувати важкі спадкові захворювання.

Фахівцями з Інституту генної терапії був здійснений величезний крок вперед в терапії важкого генетичного захворювання, що до сьогоднішнього дня вважалося невиліковним.

Для генної терапії корисним виявилася властивість ВІЛ із завидною ефективністю інфікувати клітини. Завдяки цій особливості небезпечного вірусу вченими було створено ефективний засіб, метою якого є заміна в клітинах людини дефектних генів.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ: Эксперты научились лечить отсутствие обоняния

Шестеро дітей були вилікувані від рідкісних спадкових патологій за допомогою методів генної терапії, механізм яких грунтувався на проникненні в клітини модифікованого вірусу і заміни бракованих ділянок генетичного коду на нормальні.

Троє дітей народилися з спадковою хворобою, що носить назву метахроматична лейкодистрофія (MLD) - надзвичайно важкою неврологією, що приводить до повного руйнування головного мозку. Симптоми цього захворювання починають виявлятися, коли дитина досягає дворічного віку. У більшості випадків дитина помирає від цієї хвороби, не доживши до 5 років.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ: Опробована методика по возврату зрения слепым

У даному дослідженні курс генної терапії почали проводити ще до прояви симптомів захворювання. Сьогодні проходячі це лікування діти абсолютно нормальні, ходять у дитячий сад і не демонструють жодних інтелектуальних відхилень.

У трьох інших дітей було діагностовано синдром Віскотта Олдрича (WAS), що є спадковим розладом імунної системи, від якого хворі страждають протягом усього свого життя. Застосовуючи ту ж методику лікування, вчені з успіхом зупинили прогресування хвороби.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ: Самые частые генетические заболевания

Раніше науковий світ зіткнувся з декількома невдачами у випробуванні технологій генної терапії, однак цей успіх можна розцінювати як повну реабілітацію генної терапії.