Сенсационное открытие: синдром Дауна подлежит излечению

Американские ученые опубликовали сенсационное сообщение: они успешно исправили генетические нарушения, обусловленные синдромом Дауна. Пока что им удалось проделать это в изолированных клетках, но успешные результаты их работы открывают перспективу будущей радикальной терапии этой наследственной патологии.

Как известно, человеческие клетки содержат 23 пары хромосом. Синдром Дауна или трисомия по 21 паре хромосом представляет собой наследственное заболевание, обусловленное наличием лишней хромосомы в 21 паре. Именно на этой ненужной хромосоме, наличие которой становится причиной тяжелейшей неизлечимой болезни, и было сосредоточено внимание исследовательской группы из Массачусетского университета.

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ: Лечится ли синдром Дауна

Для проведения серии экспериментов ученые отбирали клетки людей, страдающих синдромом Дауна с целью заблокировать эту хромосому и заставить ее никак не проявлять себя. В итоге эта цель была с успехом достигнута.

Ученые применяли прием, который носит название «редактирование генома», позволяющий вставлять и вырезать участки ДНК. С помощью этой методики исследователям удалось выключить в лишней хромосоме ген, называющийся XIST, и тем самым ввести ее из строя.

Данная работа по праву считается первым крупным шагом на пути к разработке хромосомной терапии больных синдромом Дауна. Так, подобная корректировка неправильного генома клеток головного мозга будет препятствовать развитию у пациентов с синдромом Дауна деменции, а такое вмешательство в клетки костного мозга значительно уменьшит вероятность развития лейкемии в детском возрасте.

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ: Характеристика болезни Дауна

Однако ученые не спешат обнадеживать родственников больных. Руководитель исследования Джин Лоуренс отметила, что пройдет еще не менее 10 лет, прежде чем будут разработаны лекарственные препараты, снижающие риск развития таких последствий трисомии, как иммунные и кишечные нарушения, сердечно-сосудистые заболевания, детская лейкемия или деменция.