Свойства ВИЧ будут использоваться в генной терапии

Итальянские ученые разработали метод использования ВИЧ в генной терапии. Если дальнейшие исследования будут успешны, обезвреженный ВИЧ сам будет лечить тяжелые наследственные заболевания.

Специалистами из Института генной терапии был совершен огромный шаг вперед в терапии до сегодняшнего дня считавшегося неизлечимым тяжелого генетического заболевания.

Для генной терапии полезным оказалось свойство ВИЧ с завидной эффективностью инфицировать клетки. Благодаря этой особенности опасного вируса учеными было создано эффективное средство, целью которого является замена в клетках человека дефектных генов.

Шестеро детей были излечены от редких наследственных патологий при помощи методов генной терапии, механизм которых основывался на проникновении в клетки модифицированного вируса и произведения им замены бракованных участков генетического кода на нормальные.

Трое детей родились с наследственной болезнью, носящей название метахроматическая лейкодистрофия (MLD) – тяжелейшей неврологической неврологией, приводящей к полному разрушению головного мозга. Симптомы этого заболевания начинают проявляться, когда ребенок достигает двухлетнего возраста. В большинстве случаев ребенок умирает от этой болезни, не дожив до 5 лет.

В данном исследовании курс генной терапии начали проводить еще до проявления симптомов заболевания. Сегодня проходившие это лечение дети абсолютно нормальны, ходят в детский сад и не демонстрируют никаких интеллектуальных отклонений.

У троих других детей был диагностирован синдром Вискотта Олдрича (WAS), являющийся наследственным расстройством иммунной системы, от которого больные страдают на протяжении всей своей жизни. Применяя ту же методику лечения, ученые с успехом остановили прогрессирование болезни.

Ранее научный мир столкнулся с несколькими неудачами в испытании технологий генной терапии, однако этот успех можно расценивать как полную реабилитацию генной терапии.